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Jun 13, 2023

Alnylam Pharmaceuticals: fuerte crecimiento y avances en el ARNi (NASDAQ:ALNY)

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Productos farmacéuticos Alnylam (NASDAQ:ALNY), establecida en 2002, es una compañía biofarmacéutica global dedicada a crear terapias innovadoras a través del ARN de interferencia (ARNi). Con un compromiso con la innovación sostenible y el impacto en el paciente, Alnylam se enfoca en descubrir, desarrollar y comercializar terapias de ARNi a través de una sólida propiedad intelectual, alianzas estratégicas, ingresos por licencias y comercialización global independiente o asociada. Su estrategia Alnylam P5x25, iniciada en 2021, tiene como objetivo hacer la transición de la empresa a una entidad biotecnológica de primer nivel para 2025. A partir de 2023, tienen cinco productos comercializados, incluidos Onpattro, Amvuttra, Givlaari y Oxlumo, y varios proyectos de investigación en etapa avanzada. programas

Para el primer trimestre que finalizó el 31 de marzo de 2023, Alnylam reportó ingresos netos por productos de $276,3 millones, lo que representa un aumento del 48 % desde 2022, principalmente debido al lanzamiento de Amvuttra y al aumento de pacientes con las terapias Givlaari y Oxlumo. Los ingresos de colaboración también aumentaron un 41 %, principalmente debido a una mayor actividad con Regeneron. Sin embargo, las pérdidas operativas se ampliaron a $149,8 millones, frente a los $146,7 millones de 2022. El costo de los bienes vendidos y los gastos de I+D también aumentaron, principalmente debido al aumento de las regalías y la plantilla. El efectivo, los equivalentes de efectivo y los valores negociables de la compañía se ubicaron en $ 2,07 mil millones, por debajo de los $ 2,19 mil millones a fines de 2022.

Según el último informe, Alnylam tiene una capitalización de mercado de $24,12 mil millones y tiene una deuda total de $1,32 mil millones. La compañía también reportó tenencias en efectivo de $2,07 mil millones, lo que lleva a un valor empresarial de $23,37 mil millones.

En la reciente llamada de ganancias, la gerencia de Alnylam expresó su satisfacción con el sólido comienzo de la compañía para 2023, subrayado por el crecimiento continuo de su producto Amvuttra. El primer trimestre vio un aumento del 48% en las ventas totales de productos en comparación con el mismo período en 2022.

La dirección también se mostró entusiasmada con el progreso de su cartera, en particular los resultados provisionales positivos del estudio de fase 1 de ALN-APP, un tratamiento terapéutico de ARNi en investigación en desarrollo para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer y la angiopatía amiloide cerebral.

Hay varios hitos próximos que destacan la profundidad de la cartera de proyectos de la compañía, incluida la presentación de los resultados de 18 meses del estudio de fase 3 APOLLO-B de patisiran y los resultados de primera línea del estudio de fase 2 KARDIA-1 de zilebesiran para el tratamiento de hipertensión, que se esperan para mediados de 2023.

La dirección destacó tres impulsores clave para el crecimiento de Alnylam en los próximos años. El primero es la expansión de la franquicia TTR (es decir, sus tratamientos para la amiloidosis mediada por transtiretina), el segundo es su expansión más allá de las enfermedades raras a áreas de enfermedades más comunes, y el tercero es el motor de innovación sostenible que puede impulsar una mayor expansión de la cartera. más allá de 2025.

La compañía sigue comprometida con sus objetivos Alnylam P5x25, con la intención de convertirse en una biotecnología de primer nivel que brinde resultados financieros excepcionales mientras desarrolla y comercializa medicamentos transformadores para enfermedades raras. El lanzamiento de Amvuttra se destacó particularmente por su impacto significativo en la expansión de la franquicia TTR, reflejado en el sólido crecimiento trimestral interanual del 75% en los EE. UU.

Alnylam yRegeneron (REGN) anunció resultados provisionales alentadores de su estudio de fase 1 en curso de ALN-APP, un candidato a fármaco que utiliza tecnología de ARNi (interferencia de ARN). Este tratamiento en investigación está diseñado para atacar la proteína precursora de amiloide [APP], que desempeña un papel clave en la enfermedad de Alzheimer y la angiopatía amiloide cerebral [CAA].

En este estudio, veinte pacientes con enfermedad de Alzheimer de aparición temprana recibieron dosis únicas de ALN-APP mediante inyección intratecal. La administración del fármaco ha sido bien tolerada por los pacientes, siendo todos los eventos adversos registrados de gravedad leve o moderada. Los primeros datos no sugieren cambios preocupantes en los indicadores del líquido cefalorraquídeo, como los glóbulos blancos y las proteínas, en comparación con el placebo.

Fundamentalmente, el tratamiento condujo a una reducción rápida, sostenida y dependiente de la dosis en los niveles de APPα (sAPPα) y APPβ (sAPPβ) solubles, ambos biomarcadores que indican la participación del objetivo, APP. Las reducciones de estos biomarcadores alcanzaron hasta el 84 % y el 90 % respectivamente, con reducciones medianas de más del 70 % sostenidas durante al menos tres meses con la dosis más alta probada.

Esta es la primera demostración de silenciamiento génico mediante terapias de ARNi en el cerebro humano utilizando la plataforma C16 patentada de Alnylam. Los hallazgos representan un hito significativo no solo para Alnylam y Regeneron, sino también para el campo más amplio de las terapias basadas en ARNi, ya que proporcionan evidencia de eficacia en el sistema nervioso central.

En conclusión, Alnylam ha mostrado un progreso prometedor en el primer trimestre de 2023, manifestando un sólido crecimiento en los ingresos por productos y el progreso en desarrollo, en particular el programa ALN-APP. A pesar de la expansión de las pérdidas operativas debido al aumento de los gastos de investigación y desarrollo y de las regalías, el sólido crecimiento de los ingresos y una posición de caja sustancial brindan una sólida base financiera.

Su colaboración con Regeneron en el programa ALN-APP es un avance emocionante, que señala una entrada innovadora de la terapia de ARNi en el tratamiento del sistema nervioso central. Esto podría ser potencialmente un cambio de juego, dadas las considerables necesidades médicas no satisfechas en condiciones como la enfermedad de Alzheimer y la angiopatía amiloide cerebral. Los prometedores resultados provisionales del ensayo de fase 1 de ALN-APP son un testimonio del potencial terapéutico de este enfoque.

Si bien el progreso de Alnylam para convertirse en una entidad biotecnológica de primer nivel para 2025 a través de la estrategia Alnylam P5x25 es loable, los inversores no deben pasar por alto los riesgos asociados. El futuro de la compañía depende de su capacidad para continuar lanzando terapias novedosas al mercado y navegar el complejo panorama regulatorio en el que operan las compañías de biotecnología. El aumento sustancial de los gastos de I+D también subraya los riesgos financieros que implica el sector, dado el alto coste de los fallos y los largos plazos de desarrollo.

Desde una perspectiva de inversión, Alnylam ofrece una propuesta de inversión atractiva a largo plazo para los inversores dispuestos a aceptar un mayor riesgo, ya que cuenta con un sólido crecimiento de los ingresos, una sólida reserva de efectivo y una prometedora línea de desarrollo de fármacos. Como líder en el floreciente campo de las terapias basadas en ARNi, con un exitoso historial de lanzamiento de fármacos candidatos al mercado, Alnylam merece una seria consideración para su inclusión en cualquier cartera centrada en la biotecnología (recomendado 'Comprar'). Sin embargo, las crecientes pérdidas operativas enfatizan la naturaleza especulativa de esta inversión, lo que requiere que los inversores potenciales sopesen con prudencia las posibles ganancias frente a los riesgos innatos asociados con el sector biotecnológico. Se recomienda a los posibles inversores que estén atentos a los próximos eventos clave, específicamente los resultados de los ensayos clínicos de fase 3 de patisiran y los resultados de los ensayos clínicos de fase 2 de zilebesiran. Estos ensayos sirven como indicadores significativos para evaluar la trayectoria futura de Alnylam.

Cuando los hechos cambian, cambio de opinión

Aquí hay algunos riesgos potenciales que podrían afectar mi recomendación de 'Comprar' para Alnylam:

Riesgos de desarrollo de fármacos: La industria de la biotecnología implica un riesgo sustancial, ya que el desarrollo de fármacos es un proceso muy complejo y prolongado. No hay garantía de que los medicamentos en desarrollo, incluido el prometedor ALN-APP, reciban la aprobación regulatoria. Los ensayos clínicos fallidos o los rechazos regulatorios podrían generar pérdidas financieras significativas.

Adopción del mercado: Incluso si se aprueba un medicamento, no hay garantía de que obtendrá una adopción sustancial en el mercado o generará las ventas esperadas. Factores como el precio, la cobertura del seguro, la competencia de otros medicamentos y la aceptación del médico/paciente juegan un papel fundamental.

Protección de Patentes y Propiedad Intelectual: Las empresas de biotecnología dependen en gran medida de las patentes para proteger sus fármacos innovadores. Si la protección de patentes es inadecuada o si las patentes se cuestionan, invalidan o eluden, la empresa podría enfrentar una mayor competencia, lo que podría afectar la rentabilidad.

Sostenibilidad financiera: Si bien Alnylam tiene una posición de efectivo significativa a partir del primer trimestre de 2023, las pérdidas operativas han aumentado, impulsadas por mayores gastos de investigación y desarrollo y regalías. Si estas pérdidas continúan ampliándose y si los ingresos no crecen como se esperaba, la sostenibilidad financiera de la empresa podría estar en riesgo.

Riesgos regulatorios y legales:Los cambios en las leyes de atención médica, los estándares regulatorios o los posibles problemas legales podrían afectar la capacidad de Alnylam para operar de manera rentable.

Riesgos macroeconómicos:Descensos de mercado más amplios, cambios en las tasas de interés o condiciones económicas pueden influir en el mercado de valores y en los precios de las acciones individuales, incluido el de Alnylam.

Riesgos de la asociación:Las colaboraciones de la compañía con otras entidades, como Regeneron, podrían generar riesgos si surgen desacuerdos o si un socio incumple sus obligaciones.

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Divulgación del analista: Yo/nosotros no tenemos acciones, opciones o posiciones derivadas similares en ninguna de las empresas mencionadas, y no tenemos planes de iniciar dichas posiciones dentro de las próximas 72 horas. Escribí este artículo yo mismo, y expresa mis propias opiniones. No estoy recibiendo compensación por ello (aparte de Seeking Alpha). No tengo ninguna relación comercial con ninguna empresa cuyas acciones se mencionan en este artículo. Este artículo está destinado a proporcionar contenido informativo únicamente y no debe interpretarse como un consejo de inversión personalizado con respecto a las recomendaciones de "Comprar/Vender/Mantener/Corto/Largo". Todas las predicciones hechas en este artículo con respecto a los resultados clínicos, regulatorios y de mercado son opiniones del autor y se basan en probabilidades, no en certezas. Si bien la información proporcionada pretende ser objetiva, pueden ocurrir errores y los lectores deben verificar la información por sí mismos. Invertir en biotecnología es altamente volátil, arriesgado y especulativo, por lo que los lectores deben realizar su propia investigación y considerar su situación financiera antes de tomar cualquier decisión de inversión. El autor no se hace responsable de las pérdidas financieras resultantes de la confianza en la información presentada en este artículo.

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