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Jun 10, 2023

Cambridge biotech Alkeus Pharmaceuticals recauda $ 150 millones, vuelve a contratar al fundador de Vertex

Impulsado por los resultados de los ensayos clínicos de su fármaco experimental para tratar una rara

Animada por los resultados de los ensayos clínicos de su fármaco experimental para tratar una rara causa hereditaria de ceguera, una pequeña empresa de biotecnología de Cambridge dijo el lunes que ha recaudado 150 millones de dólares en capital de riesgo para ampliar las operaciones y planea buscar la aprobación del medicamento el próximo año.

Alkeus Pharmaceuticals también dijo que ha vuelto a contratar a una de las figuras más destacadas de la industria para ayudar a promover el medicamento para la enfermedad de Stargardt: Joshua Boger, el fundador de Vertex Pharmaceuticals.

Boger, quien se jubiló en 2009 como director ejecutivo de Vertex, la biotecnológica local con sede en Boston más conocida por sus medicamentos para la fibrosis quística, se desempeñó como presidente ejecutivo de Alkeus de 2012 a 2016. Durante ese período, Alkeus probó su medicamento en animales de laboratorio y comenzó ensayos clínicos en pacientes con Stargardt. No hay tratamientos aprobados para la enfermedad.

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Ahora, después de que Alkeus informara datos alentadores de ensayos de etapa intermedia en conferencias científicas y la Administración de Alimentos y Medicamentos designara el medicamento como un avance potencial en 2021, Boger ha regresado a la firma como presidente ejecutivo. Encabezará la junta directiva de la empresa privada y se desempeñará como ejecutivo.

Boger dijo que la píldora de una vez al día para Stargardt fue el candidato a fármaco más emocionante que jamás haya encontrado cuando se enteró poco después de que se fundara Alkeus en 2010 con tecnología autorizada por la Universidad de Columbia. Su entusiasmo permanece intacto.

"Es lo más cercano a una droga perfecta que he visto en 40 años en el negocio", dijo Boger, de 72 años, en una entrevista.

Stargardt es una de las principales causas de ceguera en niños y adultos jóvenes y afecta al menos a 30 000 personas en los Estados Unidos y a más de 150 000 en todo el mundo. Los pacientes con este trastorno suelen nacer con una visión normal, pero las mutaciones en un gen llamado ABCA4 provocan la acumulación de vitamina A en el ojo. Aunque la vitamina A suele ser buena para los ojos, en exceso causa daño a la retina y pérdida progresiva de la visión, que comienza a los 5 años de edad.

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La edad promedio en la que los pacientes de Stargardt se consideran legalmente ciegos es de 16 años, según Leonide Saad, cofundadora y directora ejecutiva de Alkeus. "Cuanto antes tenga los síntomas, más rápido tendrá una progresión", agregó.

El medicamento experimental, cuyo nombre genérico es gildeuretinol, fue inventado por Ilyas Washington, profesor asistente en el Centro Médico de la Universidad de Columbia. Diseñó una forma químicamente modificada de vitamina A que no se aglutina y cofundó la biotecnología.

En un ensayo clínico de etapa intermedia controlado con placebo de 50 pacientes con Stargardt, la píldora diaria redujo el daño en la retina y fue bien tolerada durante dos años, según la compañía, que comenzó a informar resultados en 2021. En niños y adultos jóvenes con casos anteriores de la enfermedad, la píldora pareció detener el daño en la retina y la pérdida de la visión.

Se están realizando ensayos clínicos adicionales, pero Saad dijo que la empresa ya planea expandirse de siete a por lo menos 50 empleados para fin de año.

Boger dijo que la decisión de la FDA de designar al gildeuretinol como una "terapia innovadora" "no es solo una palmadita en la espalda".

"Significa que entras en una relación mucho más cercana con la FDA para llevar el avance a los pacientes lo más rápido posible", dijo. Aproximadamente la mitad de los medicamentos que reciben ese estado se aprueban con datos de ensayos de etapa intermedia en lugar de tener que usar los resultados de etapa tardía, agregó.

El medicamento también se está probando en una forma avanzada de degeneración macular seca relacionada con la edad que conduce a la pérdida progresiva e irreversible de la visión. Hay entre 1,5 y 2 millones de personas en los Estados Unidos que viven con esa forma de la enfermedad, según Alkeus.

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La ronda de recaudación de fondos de 150 millones de dólares estuvo dirigida por Bain Capital Life Sciences, con la participación adicional de TCGX, Wellington Management y Sofinnova Investments. Alkeus había recibido previamente alrededor de $10 millones en fondos privados y federales, dijo Saad.

Se puede contactar a Jonathan Saltzman en [email protected].